Zaskrbljenost in dejstva genske terapije Germline

click fraud protection

Znanost o genski terapiji se končno zdi polnoletna, saj ta močna tehnologija doseže točko, ko lahko pomaga tistim z nekaterimi najtežjimi genetskimi boleznimi. Njegova odobritev za splošno medicinsko uporabo pri številnih boleznih se zdi neizbežna. Dejansko je Evropsko združenje zdravil že odobrilo svoje prvo zdravilo za gensko terapijo.

Vsi dosedanji primeri in poskusi pa vključujejo somatska celična terapija. To pomeni, da pri pacientu spremenijo le genetiko celic, ki niso zarodna linija semenčic ali jajčnih celic.

Zaskrbljenost genske terapije Germline

Genska terapija na zarodnih celicah ustvarja veliko polemik, ker vse spremembe postanejo dedne (ker potomci prejmejo manipulirano DNA). To na primer omogoča ne samo odpravo genske napake, ki povzroča mehurčka sindroma pri bolniku, ampak tudi za trajno odpravo napake v naslednjih generacijah tega družina. Ta primer je sorazmerno redka genetska bolezen, obstaja pa še veliko drugih, na primer Huntingtonova bolezen ali Duchenne mišične distrofije, ki so pogostejše in bi jih teoretično lahko odpravili v družinah s temi motnjami.

instagram viewer

Čeprav je popolna odprava bolezni v družini izjemna korist, je skrb v tem, da če se zgodi kaj nepredvidenega (na primer levkemija, ki so jo nekateri uvedli prve skupine otrok, zdravljenih zaradi sindroma imunske pomanjkljivosti s pristopom genske terapije), se genetski problem prenese na nerojene otroke prihodnosti generacije. Zaskrbljenost glede širjenja napak genske terapije ali neželenih učinkov pri prihodnjih generacijah je vsekakor sam po sebi dovolj resen, da ustavi kakršno koli obravnavo genske terapije z zarodnimi linijami, vendar napake niso edino vprašanje.

Genetske izboljšave zdaj ne skrbijo

Druga skrb je, da bi se s tovrstno manipulacijo lahko odprla možnost vstavljanja genov zaznane koristne lastnosti, kot so povečana inteligenca, nagnjenost k višini ali celo določeno oko barve. Vendar moralna skrb zaradi uporabe te tehnologije za genske izboljšave ni takojšnje praktično vprašanje, saj znanost nima dovolj trdne družbe razumevanje genetike, ki je povezana z večino tovrstnih kompleksnih značilnosti, da bi bili pristopi genske terapije za spremembo katerega koli od njih sploh izvedljivi točka.

Polemike glede terapij z zarodnimi linijami in znanstvene metode

Konec devetdesetih let se je veliko razpravljalo o potencialu genske terapije z zarodnimi linijami in etičnih pomislekih, ki jih spremljajo. Obstajajo številni članki, ki se ukvarjajo s to temo v Nature and the Časopis Nacionalnega inštituta za raka. Ameriško združenje za napredek znanosti je celo organiziralo Forum o posredovanju človeških zarodkov leta 1997, kjer se je zdelo, da so se znanstveni in verski predstavniki osredotočili na to, kaj je treba ali česa ne, in ne na dejansko stanje znanosti v tistem trenutku.

Zanimivo pa je, da je trenutno malo razprav o zdravljenju zarodnih linij. Morda tragedija Jesse Gelsinger, ki je umrl zaradi hudega alergijskega odziva med poskusom genske terapije na Univerzi v Pennsylvaniji leta 1999 in nepredvidenega razvoja levkemije pri dojenčkih zdravljeni zaradi imunske motnje v zgodnjih 2000-ih so ustvarili določeno stopnjo ponižnosti in bolje razumeli skrben nadzor in previdne eksperimentalne postopek.

Zdi se, da je trenutni poudarek bolj na doseganju trdnih rezultatov in trdnih postopkov, ki jih je treba graditi, namesto da bi ovojnico potisnili naprej, da bi dosegli nova spektakularna zdravila. Vsekakor se bodo pojavili osupljivi rezultati, toda za praktično in varno zdravljenje so potrebne številne stroge, metodične in pogosto uvidevne znanstvene študije.

Prihodnji potencial za zdravljenje zarodnih linij

Ko pa bo napredek na terenu napredoval in bo človeška genska manipulacija postala močnejša, predvidljivejša in bolj običajna, se bo zagotovo spet pojavilo vprašanje terapij z zarodnimi linijami. Mnogi že jasno ločujejo in vodijo, kaj je dovoljeno ali ne. Na primer, katoliška cerkev je izdala posebne smernice o genski terapiji zdi se primerno.

Le malo bi bilo dovolj nespametnih, da bi danes razmislili o terapevtskih preskušanjih zarodnih vrstic glede na naše trenutno omejeno razumevanje tega zelo zapletenega postopka. Čeprav raziskovalci v Oregonu aktivno izvajajo zelo specializirano obliko genske terapije z zarodnimi linijami, ki samo spremeni DNA, razdeljeno v mitohondrije. Tudi to delo je naletelo na kritiko. Kljub veliko boljšemu razumevanju genomike in genskih manipulacij od prvega testa genske terapije leta 1990 še vedno obstajajo velike vrzeli v razumevanju.

Verjetno bodo sčasoma obstajali prepričljivi razlogi za zdravljenje zarodnih linij. Ustvarjanje smernic o tem, kako bi bilo treba urediti prihodnje uporabe genske terapije, pa bi temeljilo le na špekulacijah. O naših prihodnjih zmožnostih in znanju lahko samo ugibamo. Dejansko stanje bo, ko bo prišlo, drugačno in bo verjetno spremenilo tako etični kot znanstveni pogled.

instagram story viewer